AEMPS autorizou o inicio do ensaio clínico en fase I do composto coñecido como AP-2, desenvolvido por equipos do CSIC, co obxectivo de explorar a súa seguridade e distribución no organismo. A primeira administración a 70 voluntarios sans arrancará en abril, segundo a documentación remitida a centros colaboradores. A noticia devolve á actualidade unha enfermidade que golpea a familias galegas e de todo o país: a Esclerose Lateral Amiotrófica.

O ensaio e os seus obxectivos

A aprobación da Axencia Española de Medicamentos e Produtos Sanitarios abre a primeira etapa dunha investigación clínica cuxo propósito primordial é avaliar a tolerancia e a farmacocinética do fármaco en humanos. Nesta fase inicial non se tratará a pacientes con ELA, senón a voluntarios sans que permitirán determinar doses seguras, posibles efectos adversos inmediatos e como se distribúe AP-2 polos distintos tecidos.

Os promotores do estudo trazaron un protocolo que combina administración escalonada e monitorización estreita. Cabe lembrar que as fases I son esencialmente de seguridade: só se o fármaco demostra un perfil aceptable será posible plantexar posteriores fases nas que se avaliará a súa eficacia en persoas afectadas pola enfermidade. A falta de confirmación oficial sobre centros e cronograma detallado, fontes do entorno do proxecto sinalan que a loxística contempla hospitais con experiencia en ensaios farmacolóxicos e unidades de farmacoloxía clínica.

CONTENIDO PATROCINADO

Salado Golf & Beach Resort

Descubre la oportunidad de inversión más exclusiva del Caribe. Villas de lujo con retorno garantizado del 12% anual en Punta Cana.

Conoce más →

Non é a primeira vez que grupos españois se sitúan á vangarda en neuroterapias; a novidade aquí é o branco molecular de AP-2 e a expectativa de que actúe sobre procesos celulares vinculados á progresión da ELA. A comunidade científica, desde investigadores básicos ata neurólogos clínicos, seguirá con atención os datos que vaian xerando as analíticas de sangue, as probas de imaxe e os estudos de seguridade cardiovascular e neurolóxica.

Para as familias afectadas en Galicia, que viñeron reivindicando maior investimento e acceso a ensaios, a noticia supón unha luz de esperanza. Asociacións locais levan anos organizando xornadas e campañas de sensibilización en cidades como A Coruña, Vigo e Santiago de Compostela; moitas desas voces reclaman agora que o desenvolvemento clínico de AP-2 se traduza, se procede, en investigación accesible para pacientes galegos.

AP-2 e a proteína TDP-43: que se sabe

O interese por AP-2 nace, en boa medida, da súa capacidade para interactuar con mecanismos relacionados coa proteína TDP-43, cuxa acumulación e migración fóra do núcleo celular se considera unha marca neuropatolóxica na maioría dos casos de ELA. Imaxes de laboratorio amosan agregados desta proteína —representados habitualmente en verde— fóra dos núcleos —típicamente tinguidos en azul— en linfocitos e tecido nervioso, un fenómeno que podería estar ligado á degeneración motora.

A estratexia farmacolóxica é ambiciosa: non só pretende reducir a agregación, senón tamén modular procesos celulares que favorecen a eliminación de placas proteicas e a restauración de funcións nucleares. En modelos preclínicos, AP-2 tería mostrado capacidade para reducir a presenza de agregados e para mellorar certos parámetros de supervivencia celular. Con todo, o paso a humanos é sempre o momento decisivo: moitos compostos prometedores en modelos animais non alcanzan eficacia clínica.

Ademais do seu posible efecto directo sobre TDP-43, interesa comprobar a penetración do fármaco no sistema nervioso central e o seu perfil de seguridade a longo prazo. Estudos previos con outros fármacos antineurodegenerativos salientaron a importancia dunha farmacovixilancia esixente desde a primeira dose. Nese senso, a nova fase I servirá para