AEMPS autorizou o inicio en España da fase I do ensaio clínico do composto experimental AP-2, desenvolvido polo CSIC coa intención de intervir nos procesos moleculares asociados á ELA. O estudo, que comezará en abril, administrará o fármaco a 70 voluntarios sans para avaliar a súa seguridade e a súa distribución no organismo, un primeiro paso imprescindible antes de probar eficacia en pacientes.

O ensaio que arrinca na primavera

A aprobación da Axencia permite poñer en marcha a clásica fase I, deseñada para determinar tolerancia e perfil farmacocinético en persoas sans. Segundo fontes próximas ao proxecto, o protocolo contempla doses ascendentes e medidas estritas de vixilancia en centros sanitarios autorizados, con análises continuas para detectar calquera reacción adversa que obrigue a modificar o ritmo do estudo.

O desenvolvemento de AP-2 apóiase en anos de traballo en modelos celulares e animais. Neses ensaios preclínicos os investigadores observaron redución de marcadores patolóxicos vinculados á enfermidade e un perfil de seguridade que xustificou o salto a humanos. Non obstante, os científicos insisten na cautela: superar a fase I non garante que o composto sexa eficaz en pacientes con ELA, pero si abre a porta para que poida ser avaliado en fases posteriores.

CONTENIDO PATROCINADO

Salado Golf & Beach Resort

Descubre la oportunidad de inversión más exclusiva del Caribe. Villas de lujo con retorno garantizado del 12% anual en Punta Cana.

Conoce más →

Unha das dianas que guiaron o deseño do fármaco é a agregación da proteína TDP-43, observada na maioría dos casos de ELA. As imaxes que manexa o equipo mostran acumulacións desa proteína fóra do núcleo celular, unha pegada que a comunidade científica relaciona con dano neuronal. AP-2 pretende atallar ese fenómeno desde unha perspectiva molecular, aínda que a tradución dunha modificación bioquímica a un beneficio clínico real é, como lembran os investigadores, un proceso complexo e prolongado.

O recrutamento dos 70 voluntarios sans será un dos desafíos iniciais. O ensaio requerirá visitas frecuentes, análises, probas de imaxe e seguimento prolongado, condicións que esixen loxística e compromiso das persoas participantes. Os promotores confían en completar esta fase nos meses seguintes ao inicio, pero recoñecen que os prazos dependen tanto dos resultados de seguridade como da capacidade dos centros para asumir o seguimento.

Antecedentes e a realidade da investigación en Galicia e España

A Esclerose Lateral Amiotrófica segue a ser unha das enfermidades neurolóxicas con maior necesidade de terapias que modifiquen o seu curso. En España estimase que viven con ELA en torno a 4.000 persoas, cifra que pon en perspectiva a importancia de cada novo proxecto clínico. Asociacións de pacientes levan anos reclamando máis investimento e maior coordinación entre centros para acelerar ensaios e garantir acceso a terapias experimentais.

O CSIC suma experiencia en biomedicina e o seu papel neste proxecto reflicte un movemento máis amplo: centros públicos e universidades españolas foron consolidando liñas de investigación en neurodexeneración. En Galicia, a colaboración entre hospitais universitarios, grupos de investigación e asociacións de pacientes medrou na última década; non é esaxerado dicir que o territorio desenvolveu un ecosistema que facilita a participación en estudos multicéntricos. Barállase que hospitais de referencia —dende o CHUS en Santiago ata outros centros terciarios da Coruña ou Vigo— poidan colaborar en fases futuras, sempre pendente da confirmación oficial sobre os centros seleccionados.

Non é a primeira iniciativa española que alcanza a fase clínica en neurociencias, pero si constitúe un fito que un composto deseñado no noso país, con dianas mole