CONTIDO:

A actualidade informativa vese marcada por esta terapia xenética que destrúe células, un desenvolvemento que os observadores cualifican como un dos máis relevantes do período actual.

As ramificacións destes eventos esténdense máis alá do inmediatamente visible.

Un avance pioneiro na loita contra a leucemia

Os detalles que xurdiron revelan unha situación complexa que require unha análise detallada.

Un tratamento innovador que utiliza células inmunitarias editadas xeneticamente, desenvolvido por científicos de UCL (University College London) e o Hospital Great Ormond Street (GOSH), mostrou resultados prometedores para axudar nenos e adultos a combater a leucemia linfoblástica aguda de células T (T-ALL), unha forma rara e agresiva de cancro de sangue.

Esta terapia xenética pioneira (BE-CAR7) utiliza células inmunitarias cunha versión avanzada da tecnoloxía CRISPR, chamada edición de bases, para tratar leucemias de células T previamente intratables e axudar os pacientes a alcanzar a remisión, ofrecendo unha nova esperanza ás familias afectadas por este cancro agresivo.

A edición de bases permite modificar con precisión letras individuais do ADN dentro de células vivas.

En 2022, investigadores de GOSH e UCL administraron o primeiro tratamento mundial usando edición de bases a unha nena de 13 anos de Leicester, Alyssa Tapley.

Desde entón, oito nenos e dous adultos máis recibiron o tratamento.

Os resultados do ensaio clínico publícanse en The New England Journal of Medicine e foron presentados na 67ª Reunión Anual da Sociedade Americana de Hematoloxía.

Resultados e proceso da terapia

Alyssa xa ten 16 anos.

Tras un diagnóstico de leucemia de células T en 2021 e ao non responder ás terapias estándar, ofrecéronlle participar no ensaio.

A terapia BE-CAR7 logrou remisións profundas no 82% dos pacientes, o que permitiu realizar trasplantes de células nai sen enfermidade activa.

O 64% continúa libre de leucemia, e algúns levan xa tres anos sen tratamento nin sinais de recaída.

Os efectos secundarios foron os esperados e manexables (recontos sanguíneos baixos, síndrome de liberación de citoquinas e erupcións), mentres que os riscos máis significativos proviñeron de infeccións virais durante a recuperación do sistema inmunitario.

A inmunoterapia con células CAR-T desenvolveuse recentemente para tratar varios tipos de cancro hematolóxico.

Esta terapia modifica células T do sistema inmunitario para que expresen receptores quiméricos de antíxeno (CAR) que recoñecen e atacan células cancerosas específicas.

Non obstante, desenvolver esta terapia para a leucemia de células T, que provén de células T anómalas, foi un reto.

As células BE-CAR7 deseñanse mediante edición de bases, unha técnica de nova xeración que non corta o ADN, reducindo o risco de dano cromosómico.

Usando sistemas de guía CRISPR, modifícanse letras individuais do código xenético para alterar as células T.

Estes cambios complexos xeraron bancos almacenables de células CAR-T ‘universais’ capaces de localizar e atacar a leucemia de células T.

Estas células ‘universais’ foron fabricadas a partir de glóbulos brancos de doantes saudables nunha sala limpa do Hospital Great Ormond Street, mediante un proceso automatizado que utiliza ARN personalizado, ARNm e un vector lentiviral, desenvolvido polo equipo de investigación.

O proceso modifica células T doadas para facelas universais e resistentes: elimínanse os seus receptores naturais para evit